阿哌奥诺基
外观
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临床资料 | |
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商品名 | Zolgensma |
其他名称 | AVXS-101 |
核准状况 | |
给药途径 | 血管注射 |
法律规范状态 | |
法律规范 | |
药物动力学数据 | |
作用时间 | 永久 (?) |
识别信息 | |
CAS号 | 1922968-73-7 |
PubChem CID | |
KEGG |
阿哌奥诺基(INN:Onasemnogene abeparvovec),商品名为Zolgensma,中文商品名为诺健生,是一种基因治疗用药物,用于治疗脊髓性肌肉萎缩症(Spinal Muscular Atrophy),为非复制的重组型第 9 血清型腺相关病毒载体(Adeno-associated viruses 9, AAV9),内含运动神经元存活基因(Survival of motor neuron)的互补DNA(complementary DNA, cDNA)[1]。
简介
[编辑]阿哌奥诺基直接以SMA突变基因为靶向,通过腺相关病毒载体,向患者体内的目标运动神经元递送1份全功能的人类SMN基因。只需通过静脉注射用药1次,即可使患儿的运动神经元SMN蛋白实现表达,提高脊髓性肌萎缩症患者的生存率[2]。
此药最常见的副作用是肝酶水平升高和呕吐,故而患者在用药之前应进行肝功能检查,用药后也要对肝功能进行为期至少3个月的监测[2]。
阿哌奥诺基由诺华子公司AveXis研发。该药物市场价为2,125,000美元,截至2019年是世界上最昂贵的药物。
另见
[编辑]另两种获准使用的SMA药物[3]:
参考资料
[编辑]- ^ 作者. 西藥、醫療器材及化粧品許可證查詢. 食品药物管理署. 2020.12.22 [2021.07.21]. (原始内容存档于2021-07-09).
卫部罕菌疫输字第000029号
- ^ 2.0 2.1 夏训明. 美國FDA批准Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)治療兒童脊髓性肌萎縮症. 广东药科大学学报. 2019, 35 (3): 332.
- ^ 陈言乔. 5900萬元一針 陸藥監局批准「史上最貴藥」臨床試驗. 联合报. 2022-01-20 [2022-01-20]. (原始内容存档于2022-02-15).